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2025.03.02
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导读：Vertex制药与Verve Therapeutics终止了为期四年的基因治疗合作，合作原计划开发针对肝脏疾病的基因编辑疗法。此次终止凸显了基因治疗领域的高风险性。与此同时，Verve的核心产品VERVE-102正在进行Ib期临床试验，预计2025年第二季度公布初步数据。此外，Verve与Eli Lilly的合作进展也将成为未来的关键观察点。
近日，Vertex Pharmaceuticals（以下简称“Vertex”）和Verve Therapeutics（以下简称“Verve”）联合宣布，终止一项持续了四年的基因治疗合作。该合作最初于2022年启动，总价值达4亿美元，其中包括6000万美元的预付款以及后续研发和商业化里程碑付款等相关款项。双方原本计划共同开发基于体内基因编辑技术的肝脏疾病基因疗法。
据了解，Vertex以“优先级调整”为由结束了与Verve的合作，而这一决定也得到了Verve在其官方声明中的确认。尽管双方的合作原本计划持续四年，但实际上仅维持了两年。Verve在周四发布的一系列公告中，将这一消息以低调的方式处理，作为常规管线更新以及首席医疗官退休消息的补充说明。
值得注意的是，Verve的主要候选药物VERVE-102正是一款针对肝脏的基因编辑疗法。
VERVE-102通过单次注射靶向PCSK9基因，目的是降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平，用于治疗杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）。这种遗传性疾病会增加患者中风和心脏病发作的风险。目前，VERVE-102正在进行Ib期Heart-2临床试验。公司表示该药物耐受性良好，但尚未公布具体数据，预计相关结果将在2025年第二季度发布。VERVE-102成为Verve公司的核心产品，是因为另一款针对相同靶点的基因编辑药物VERVE-101在2024年4月的Ib期Heart-1研究中，因发现患者出现肝损伤迹象而被暂停。目前，尚未公开VERVE-101与VERVE-102之间的具体差异。
尽管Verve与Vertex的合作告一段落，但这并未阻碍其与其他大型制药企业的合作。早在2023年，Eli Lilly就已支付6000万美元，获得了Verve的PCSK9项目相关权益。
此次合作的终止，进一步凸显了基因治疗（或基因编辑）领域的高风险性和市场的不确定性。企业需要在技术创新与商业化落地能力之间寻求平衡。Verve能否凭借VERVE-102实现突破，以及其与Lilly合作的后续进展，将成为未来的关键观察点。与此同时，整个行业仍需解决定价、安全性及监管等系统性挑战，以推动基因疗法从实验室高效走向大众市场。
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