退货！福泰制药终止肝病基因疗法合作

药事纵横03-02

声明：因水平有限，错误不可避免，或有些信息非最及时，欢迎留言指出。本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及）;本文不构成任何投资建议。

Vertex Pharmaceuticals于2025年2月27日宣布终止与Verve Therapeutics的肝病基因编辑合作，将项目权利归还给Verve。该合作始于2022年，原计划开发针对未公开肝病的体内基因编辑疗法，Vertex支付了2500万美元首付款及3500万美元股权投资，2024年Verve从中获得1190万美元收入。终止原因为Vertex“开发组合优先级调整”，这一决定给Verve的基因编辑管线带来更大压力。

Verve的核心项目VERVE-102（靶向PCSK9基因降低胆固醇）正在推进Heart-2 1b期试验，针对杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）或早发冠心病患者。目前安全性数据良好，无严重不良事件，首批初步数据预计2025年Q2公布，最终数据将于2025年下半年发布。分析师预测其LDL-C降低效果或与诺华的Leqvio（40%-50%降幅）相当。此外，Verve计划2025年底前启动VERVE-102的II期临床试验，并探索与PD-1抑制剂联用潜力。

Verve核心项目

尽管失去Vertex支持，Verve与礼来（Lilly）的合作仍是关键。2023年双方达成超6亿美元协议，覆盖VERVE-102、VERVE-101（曾因肝损伤风险暂停，尚未恢复）、VERVE-201（靶向ANGPTL3治疗心血管疾病）及VERVE-301（降低脂蛋白a水平）等项目。礼来拥有VERVE-102完成I期后的合作选择权，决定将于2025年下半年揭晓。

行业寒冬持续，Spotlight Therapeutics、Tome Biosciences等基因编辑公司接连关闭或倒闭，Verve的表现成为行业缩影。未来，平衡研发风险与商业化进程仍是所有基因编辑公司面临的挑战。

参考资料：https://www.biospace.com/business/vertex-severs-liver-gene-therapies-partnership-with-verve

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