贺建奎:人类胚胎基因编辑商业计划书
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2025年初,知名基因编辑研究者贺建奎博士公布了自己一份人类胚胎基因编辑商业计划书。
国内好像没看到有人聊,那我们就简单分享下。
ps,由于源文件贺建奎博士已经删除,因此原来想给大家分享来着,想想算了,也许会放星球上吧。
其实也没太多必要,关键的都在这里了。
#01
背景
贺建奎博士业内知名,圈子外也不遑多让。
贺建奎(1984年—),男,湖南省新化县人 ,曾在南方科技大学任副教授,拥有多学科交叉的背景,并在基因测序仪研究, CRISPR基因编辑,生物信息学等多个领域取得研究突破。他的实验室将高通量测序应用到免疫细胞受体库的多样性研究。主要研究实验室用物理,统计和信息学的交叉技术来研究复杂的生物系统。研究集中于免疫组库测序,个体化医疗,生物信息学和系统生物学。
贺建奎博士最为知名的是“基因编辑婴儿”事件。
2018年11月26日,贺建奎“基因编辑婴儿”事件引发轩然大波 ;12月19日,贺建奎入选《Nature》年度十大科学人物 。2019年1月21日,从广东省“基因编辑婴儿事件”调查组获悉,已初步查明,该事件系贺建奎为追逐个人名利,自筹资金,蓄意逃避监管,私自组织有关人员,实施国家明令禁止的以生殖为目的的人类胚胎基因编辑活动 ;1月21日,南方科技大学研究决定解除与贺建奎的劳动合同关系;2月,贺建奎的一篇研究论文被撤稿 ;12月30日,“基因编辑婴儿”案在深圳市南山区人民法院一审公开宣判,贺建奎被依法判处有期徒刑三年,并处罚金人民币三百万元。2022年4月,据健康时报报道,贺建奎已刑满释放。
(以上均来自百度百科)
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贺建奎博士另外一重身份是瀚海基因(真迈前身)的创始人,2022年12月14日我们提及贺博士发文意图重新获取真迈公司股权并带领真迈IPO。
但,后来并未看到后续报道。
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2023年1月17日,我们报道了贺建奎博士复出后意图在2-3年内攻克2-3种罕见病,而DMD(Duchenne Muscular Dystrophy,杜兴氏肌肉营养不良症)则是首要目标。
贺建奎老师去搞AD(阿尔茨海默病)疫苗了?
然而,2年过去了,何老师的目标似乎发生了转变。
2024年10月9日,我们追踪到贺老师最新的进展。
从原来的首要解决DMD,变成了解决AD(Alzheimer's disease,阿尔茨海默病)。
背景介绍完毕,我们来看下这份千万美元BP。
#02
“奥黛丽计划”
2025年1月20日,贺博士在社交平台公开了这份名为Audrey Life Sciences的商业计划书,我们以下简称为“奥黛丽计划”。
(Audrey就是奥黛丽.赫本的那个奥黛丽)
公开的奥黛丽计划共9页,涵盖核心团队、技术方案、知识产权、治疗目标和路线图等内容。
贺博士提出,将使用下一代生殖细胞基因编辑技术,为人类后代提供HIV、AD、高胆固醇血症等疾病抵抗能力。
为此,奥黛丽计划框定了一系列靶点。
包括,相关基因如CCR5(HIV抗性)、APP(阿尔茨海默病)、PCSK9(冠心病)等。
这些靶点仅聚焦治疗性编辑,划定禁止军事或虚荣用途的红线,比如不进行疼痛不敏感、肌肉增强等基因编辑。
技术路线使用Base-editing(碱基编辑)技术,无需DNA双链断裂提高安全性,并使用WGS(全基因组测序)技术进行质量控制,减少脱靶风险。
最后,通过显微注射技术进行递送,并优化胚胎基因编辑技术方法。
CCR5基因编辑方法、胚胎脱靶检测技术、生化动力学效率提升等相关专利文件已经准备完毕,计划提交申请美国技术专利的申请。
奥黛丽计划融资1000万美元,主要用于实验室建设(25%)、动物试验(30%)、科学家团队(30%)、法律与专利(15%)
#03
不合法?合法?
不难看出,贺博士框定了胚胎基因编辑(生殖细胞基因编辑)的使用前提是疾病治疗,试图增加其合法性。
但是,HIV抗性等是否能够算的上是“治疗相关”还很难说。
更加重要的是,根据中华人民共和国刑法第三百三十六条之一 将基因编辑、克隆的人类胚胎植入人体或者动物体内,或者将基因编辑、克隆的动物胚胎植入人体内,情节严重的,处三年以下有期徒刑或者拘役,并处罚金;情节特别严重的,处三年以上七年以下有期徒刑,并处罚金。
这显然是违法的。
美国虽然没有联邦立法明确禁止人类胚胎(生殖细胞)基因编辑,但是在国会层面是明确禁止的。
然而,我们可以看到奥黛丽计划在2025年于中国北京和美国奥斯汀设立实验室,启动动物(小鼠、猴子胚胎)基因编辑研究(CCR5)。
并未提及在两地进行人类胚胎基因编辑,规避了法律的风险。
2028年,奥黛丽计划在南非人类胚胎临床试验,并在《Nature》《Science》发表论文。
而就在2024年10月,南非更新了国家健康研究伦理指南,放开对可遗传的人类基因编辑技术应用。
巧了吗这不是。
贺博士看来是想抓住这个机会。
贺博士计划在2035年推动CCR5基因编辑技术在全球IVF(体外受精辅助生殖技术)中心和HIV社群广泛应用,开展阿尔茨海默病和高胆固醇血症临床试验。
#04
最后
只是,个人实在不理解为啥是选择CCR5基因编辑来提高人类HIV抗性(当年的基因编辑婴儿事件也是这个靶点)?
况且,后面选择的AD适应症其机制研究已经透彻了吗?为什么不选择那些罕见病机制明确的靶点呢?他们也渴望有个健康的孩子呀?
还是说,这些选定的靶点比较容易获得成功,仅仅是作为敲门砖?
我们不得而知。
最后,推荐一本小时候看的书,刘慈欣的《天使时代》。
虽然饶毅等学者一直反对人类生殖细胞基因编辑,但是...
有的盒子一旦打开了,就永远关不上了。
附部分评论:
END
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