一个难得的捡漏机会不期而至！我已经小仓初试。 3天前，人们都在期许着新年新气象的到来， $Sangamo Therapeutics Inc(SGMO)$ 的CEO却迎来当头一棒，辉瑞单方终止了与公司开发血友病A型基因疗法的合作协议，这导致SGMO录得历史第二大的百分比跌幅，3.8亿美元的市值当天缩水了一半之多。 更令他失望的的是，这个疗法的关键临床数据是如此compelling，而BLA和MAA又是如此接近。 辉瑞在一份电子邮件声明中表示，经过统筹与分析，他们认为目前患者群体对额外的基因治疗选择的兴趣非常有限。据悉Biomarin开发的另一种针对血友病A的基因疗法在商业模式令人失望。 假如SGMO的武器库中仅有这一支枪械，这个消息足以让股价堕入毛票阵营。但情况恰恰相反，公司仍有2只具有强大火力的研究项目，也许不用太久就能带让股东价值重新回到增长轨道。这也是我勇于在老虎社区推介此股的原因。 这些项目包括isaralgagene civaparvovec,一个基于AAV2/6的基因治疗计划，用于治疗法布里病，一种由半乳糖苷酶@基因突变引起的溶酶体贮积症。在去年2月份公布更新的 STAAR 1/2 期研究数据，显示持续受益和差异化的安全特性。我研读过以上详细内容，认为isaralgagene civaparvovec的获批是大概率事情。 更重要的是，FDA已经同意52周的eGFR斜率可以作为加速批准的主要依据。不要求进行确证性研究。104周的数据将用于确认临床益处，预计将在2025年第二季度公布顶线数据。将在2026年提交为期两年的数据以获得全面批准。 此外，公司的STAC-BBB技术拥有巨大潜力，这是一种新型中枢神经系统靶向腺相关病毒衣壳，它在静脉注射的非人灵长类中表现出强效的血脑屏障渗透和神经元转