文 | 医曜 在人类的5号染色体上，有一个名叫SMN1的基因，它的存在是决定人体合成SMN蛋白的关键。SMN蛋白对运动神经元的存活至关重要，如果SMN蛋白不足，那么就会导致运动神经元逐渐退化并死亡，反映到机体上也就引起肌肉无力和萎缩。 这种由SMN1基因缺失所造成的肌肉萎缩病症，在临床被称作脊髓性肌萎缩症（简称SMA），是一种常染色体隐性遗传的罕见病，只有父母双方都携带至病基因才有可能发病。 然而，SMA虽被冠以“罕见” 之名，却有着不容小觑的影响力。基于我国大规模人群筛查的数据显示，SMA携带率约为1/56，每9788名婴儿中既有1例患儿，且极其容易造成婴儿夭折，被称为“婴幼儿头号遗传病杀手”。 自19世纪90年代首次被发现以来，SMA已经造成了极为严重的影响，但由于迟迟没有找到明确的分子靶点，致使SMA始终缺乏对因治疗的药物。2016年12月，渤健的诺西那生钠注射液（Nusinersen Sodium，商品名 Spinraza）成功在美国获批上市，成为全球首个SMA对因靶向药物，人类才逐渐看到了战胜SMA的曙光。 01 百年探因之旅 人类对于SMA的记载，最早可以追溯到1891年，奥地利神经疾病学家圭多·韦德尼格在一对10月龄的兄弟身上，发现了明显肢体无力的症状，对于这种“虚弱无力的怪病”，韦德尼格首先将其命名为SMA。 此后的几年中，德国神经疾病学家约翰·霍夫曼也在当地发现了7位类似患儿，这些孩子在出生几个月后就会出现不同程度的肌无力症状，而且这种疾病呈现一定的家族性。在患儿身上，霍夫曼发现他们的脊髓前角部位的运动神经元出现退化症状，这是导致骨骼肌功能受损的根本诱因，自此SMA的病理特征已经被发现。 随着业界对于SMA研究的深入，越来越多的SMA分型被陆续发现。1956年，Kugelberg和Welander报道了发病晚、缓慢进展的成人型SMA；1964年，Dubow

由全球核酸药物领域顶级科学家团队创立。 本文为IPO早知道原创 作者｜Stone Jin 据IPO早知道消息，昂拓生物（Arnatar）日前完成超5000万美元A轮融资。本轮融资由斯道资本、本草资本、华金资本、高榕创投、济峰资本等共同完成。 本次募集资金将主要用于加速公司药物管线的深度布局、临床试验快速推进等。 昂拓生物于2022年正式运营，由全球核酸药物领域顶级科学家团队创立，已搭建拥有自主知识产权的突破性核酸药物平台，并持续挖掘全新核酸类药物机理，覆盖多个治疗领域。 RNA的突变或异常表达常常致病。反义分子可以被设计成特异性地靶向RNA，以调控其功能和表达，从而实现个性化药物的合理设计。近年来十余种反义核酸药物（Antisense drugs）的成功和获批，宣告了RNA靶向治疗的时代来临。 昂拓生物正在凭借创新的反义核酸技术（Antisense Technology），并利用RNA干扰（RNAi）和反义寡核苷酸（ASO）平台调节靶基因的表达，从而为肝脏、肝外器官疾病治疗提供可能，包括常见病和罕见疾病。 昂拓生物创始团队囊括反义核酸制药领域和药物开发领域世界知名专家，以及具有多年RNA Biology、药物靶点选择、小核酸化学合成经验的业界资深专家。 昂拓生物创始人、首席执行官梁雪海博士表示：“本轮融资得以成功完成，不仅体现了公司平台及管线的价值，也是业界对公司发展前景的肯定。我们将结合小核酸调控基因表达的平台技术优势及团队的丰富经验，加快推进管线药物的IND申报和临床试验，并进一步深化以创新药为主的管线布局，为早日减轻患者痛苦做出我们应有的贡献。” 昂拓生物布局全球市场，也正积极推进与行业伙伴及学术机构开展互补合作，以期快速推进药物开发。

英为财情Investing.com - 2月份，美股牛市继续狂飙，期间NVIDIA(NASDAQ:NVDA)再次交出了震撼市场的靓丽财报，加上美联储最青睐的通胀指标 PCE物价指数如预期般降温提振了市场。 纳指和标准普尔500指数均创下2015年以来最佳2月表现，分别升6.12%和5.10%，不过道指表现有些落后，惟仍然升2%，且牛市广度有所扩大，创下2019年以来美股最佳开局。 另一方面，虽然超越大市的难度加大，InvestingPro旗下人工智能(AI)选股策略ProPicks仍然跑赢了美股基准。 科技巨擘策略2月升20.8%，中盘股之星升8.7%，超越标普升7.8%，皆强于基准指数。 以下是六种ProPicks策略最近10年的表现，以及相对标准普尔500指数的领先幅度。 超越标普：1,076.5%; 816.3% 剑指道指：631.5%; 433.2% 科技巨擘：1,745.9%; 1,485.7% 持续成长：911.8%; 651.6% 中盘股之星：676.2%; 416% 巴菲特精选：358%; 143.4% 上述策略中，前五个策略每月会再平衡，即加入更有潜力的股票，剔除不再适合的股票。 以下是AI选股策略ProPicks近期的调整名单，希望能给大家带来一些投资灵感和参考。 超越标普： 纳入的股票： Constellation Energy Corp (NASDAQ:CEG) Humana Inc (NYSE:HUM) Discover Financial Services (NYSE:DFS) 富国银行( Wells Fargo & Company)(NYSE:WFC) 应用材料(Applied Materials)(NASDAQ:AMAT) Diamondback (NASDAQ:FANG) Meta